IQ. 13/07/2013 – Sei bambini sono guariti dalla sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica grazie ad un lavoro di ricerca di 15 anni fatto da Telethon e il San Raffaele di Milano. Grazie ad un mix di tecniche avanzate, molto lavoro e 30 milioni di euro due due malattie genetiche sono state bloccate all’origine.
Una la si è sconfitta grazia alla terapia genica: il dna di una cellula difettosa viene corretto grazie all’introduzione di un gene sano assemblato in laboratorio. La seconda è rappresentata dalle staminali: il dna corretto con la terapia genica appartiene infatti a questo tipo di cellule, che sono in grado di moltiplicarsi in continuazione e garantiscono quindi la permanenza del genoma sano per tutta la vita. Il trattamento è avvenuto nella primavera del 2010 al San Raffaele. Per inserire il gene ricreato in laboratorio nelle staminali, infine, i ricercatori hanno usato uno dei virus più famigerati della natura: l’Hiv. “Dell’Hiv originale in realtà conserviamo solo il 10% del genoma” spiega Naldini, il coordinatore della terapia, : “Si tratta di un virus ormai inoffensivo. E sono convinto che sia stato lui il vero motivo per cui la terapia genica si è rivelata per la prima volta così efficiente I sei bambini erano stati colpiti da due malattie genetiche: la sindrome Wiskott-Aldrich (che provoca un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue) e la leucodistrofia metacromatica (che causa la paralisi progressiva di nervi, muscoli e cervello). questo gran bel risultato non fa che donare speranza per un futuro migliore grazie alla ricerca.
